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Modification des gènes

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L'inactivation d'un gène fait référence à l'insertion d'un nouveau gène ou d'une nouvelle séquence d'ADN à un emplacement spécifique du génome. Ceci peut être réalisé grâce à la recombinaison homologue, aux vecteurs viraux ou à CRISPR/Cas9. L'inactivation de gènes médiée par recombinaison homologue nécessite l'introduction d'un fragment d'ADN modifié contenant la séquence génétique souhaitée dans le site cible......
 

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CRISPR/Cas9 est un outil révolutionnaire d'édition de gènes qui utilise l'ARN guide (sgRNA) et les enzymes Cas9 pour introduire des cassures ciblées de l'ADN à des endroits spécifiques du génome, entraînant ainsi la destruction des gènes. Il joue un rôle important dans la vérification de la spécificité des anticorps, dans la détermination des cibles des médicaments et dans la détermination des gènes impliqués dans les voies.
 

bibliothèque d'ARNsg

Une bibliothèque de sgARN, abréviation de « bibliothèque d’ARN à guide unique », est une collection de dizaines à des centaines de milliers de molécules de sgARN différentes. Chaque sgRNA agit comme une « clé moléculaire », guidant avec précision le système d’édition de gènes CRISPR/Cas9 vers un site spécifique du génome pour le couper.
 

analyse hors cible

Des effets hors cible se produisent lorsque des outils d’édition génétique (tels que CRISPR-Cas9) identifient et clivent accidentellement d’autres séquences similaires, mais non identiques, dans le génome tout en ciblant et en clivant une séquence d’ADN cible spécifique. Ces clivages involontaires peuvent entraîner des mutations génétiques, un dysfonctionnement cellulaire et même un cancer, et constituent l'un des problèmes de sécurité les plus importants en thérapie génique et dans les applications cliniques.
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