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जीन संपादन

नॉक में

जीन नॉक-इन से तात्पर्य जीनोम में एक विशिष्ट स्थान पर एक नए जीन या डीएनए अनुक्रम के सम्मिलन से है। इसे सजातीय पुनर्संयोजन, वायरल वैक्टर, या CRISPR/Cas9 के माध्यम से प्राप्त किया जा सकता है। समजात पुनर्संयोजन-मध्यस्थता जीन नॉक-इन के लिए लक्ष्य स्थल में वांछित जीन अनुक्रम वाले एक संशोधित डीएनए टुकड़े की शुरूआत की आवश्यकता होती है......
 

नॉक आउट

CRISPR/Cas9 एक क्रांतिकारी जीन संपादन उपकरण है जो जीनोम में विशिष्ट स्थानों पर लक्षित डीएनए ब्रेक पेश करने के लिए गाइड आरएनए (sgRNA) और Cas9 एंजाइम का उपयोग करता है, जिसके परिणामस्वरूप जीन विनाश होता है। यह एंटीबॉडी विशिष्टता सत्यापन, दवा लक्ष्य निर्धारित करने और मार्गों में शामिल जीन निर्धारित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है।
 

एसजीआरएनए लाइब्रेरी

एक एसजीआरएनए लाइब्रेरी, जिसका संक्षिप्त रूप 'सिंगल गाइड आरएनए लाइब्रेरी' है, दसियों से सैकड़ों हजारों विभिन्न एसजीआरएनए अणुओं का एक संग्रह है। प्रत्येक एसजीआरएनए एक 'आणविक कुंजी' की तरह कार्य करता है, जो काटने के लिए जीनोम पर एक विशिष्ट साइट पर सीआरआईएसपीआर/कैस9 जीन संपादन प्रणाली का सटीक मार्गदर्शन करता है।
 

ऑफ-टारगेट विश्लेषण

ऑफ-टार्गेट प्रभाव तब होते हैं जब जीन संपादन उपकरण (जैसे सीआरआईएसपीआर-कैस9) एक विशिष्ट लक्ष्य डीएनए अनुक्रम को लक्षित और क्लीयर करते समय जीनोम में अन्य समान, लेकिन समान नहीं, अनुक्रमों को गलती से पहचानते हैं और तोड़ देते हैं। ये अनपेक्षित दरारें जीन उत्परिवर्तन, सेलुलर डिसफंक्शन और यहां तक ​​कि कैंसर का कारण बन सकती हैं, और जीन थेरेपी और नैदानिक ​​​​अनुप्रयोगों में सबसे महत्वपूर्ण सुरक्षा चिंताओं में से एक हैं।
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