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Edición de genes

golpe de gracia

La activación genética se refiere a la inserción de un nuevo gen o secuencia de ADN en una ubicación específica del genoma. Esto se puede lograr mediante recombinación homóloga, vectores virales o CRISPR/Cas9. La activación de genes homólogos mediada por recombinación requiere la introducción de un fragmento de ADN modificado que contiene la secuencia genética deseada en el sitio objetivo...
 

Knockear

CRISPR/Cas9 es una revolucionaria herramienta de edición de genes que utiliza ARN guía (sgRNA) y enzimas Cas9 para introducir roturas específicas del ADN en ubicaciones específicas del genoma, lo que resulta en la destrucción de genes. Desempeña un papel importante en la verificación de la especificidad de los anticuerpos, la determinación de objetivos farmacológicos y la determinación de genes implicados en las vías.
 

biblioteca de ARNg

Una biblioteca de sgRNA, abreviatura de 'biblioteca de sgRNA', es una colección de decenas a cientos de miles de moléculas de sgRNA diferentes. Cada sgRNA actúa como una 'llave molecular', guiando con precisión el sistema de edición de genes CRISPR/Cas9 a un sitio específico del genoma para su corte.
 

análisis fuera del objetivo

Los efectos fuera del objetivo ocurren cuando las herramientas de edición de genes (como CRISPR-Cas9) identifican y escinden accidentalmente otras secuencias similares, pero no idénticas, en el genoma mientras apuntan y escinden una secuencia de ADN objetivo específica. Estas escisiones involuntarias pueden provocar mutaciones genéticas, disfunción celular e incluso cáncer, y son una de las preocupaciones de seguridad más importantes en la terapia génica y las aplicaciones clínicas.
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